重症肌无力

　　重症肌无力，（英文名Myasthenia Gravis，简称MG），任何人都可能后天罹患，在我国每年新增MG患者约1万人，常见的症状包括眼皮下垂、视物模糊、说话不清、肌肉无力等，一旦发生“危象”，患者会出现呼吸困难、危及生命。MG在中青年女性高发，约2/3患者为女性。MG的年发病率约为百万分之0.68，是罕见病中人数较多，且对普通公众影响较大的病种，中国的儿童发病率较欧美高，近年，70岁以上老年人发病率也在增加。作为罕见病种之一，大部分的重症肌无力患者早期都可能被延误诊断，延误治疗，甚至被错误治疗。大部分早期重症肌无力人群的医疗需求没有得到满足，生活质量没有得到社会的重视。

　　爱力关爱中心是由中国的重症肌无力患者发起、成立的5A级民间公益组织，致力于为全国重症肌无力患者群体搭建关怀、救助、支持的服务平台。2014年，爱力关爱中心联合多方发起倡议，将每年6月15日设立为“6·15重症肌无力关爱日”，并举办第一届中国重症肌无力大会，为患者提供交流学习的平台，分享经验、获取知识，增强互相支持和帮助的意识，同时促进医疗资源的共享和研究成果的推广，激发研究热情，也促进了社会各届共同推动对重症肌无力患者乃至罕见病患者生活困境的解决。2024年6月14日～16日，恰逢关爱日发起、病友大会举办十周年，由中国罕见病联盟指导、北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主办的第六届中国重症肌无力大会召开，全国各地近200余名重症肌无力患者、100余位医学、公益、政策研究、产业等领域的嘉宾线下相聚北京，以患者为中心，共建“有力”生活。

　　来自清华大学第一附属医院神经内科的矫毓娟副教授，长期致力于重症肌无力的诊治和研究工作20余年，矫毓娟主任带领的神经免疫专病团队积极参与重症肌无力科普患教活动，在患者救助、医疗合作等项目中给予重要的临床诊治指导与帮助，这是对重症肌无力患者群体最温暖有力的支持，也为关爱罕见病患者群体的公益事业的发展带来动力。矫毓娟主任受邀参加重症肌无力大会神内专题会场的主题分享和圆桌讨论两个环节，汇报了重症肌无力新型生物制剂疗法，并现场解答患友们的问题。

　　矫毓娟主任积极协调清华大学第一附属医院的医疗、护理力量，主动承担了本次大会的医疗保障工作。医疗保障队由清华一附院神经科学科党支部联合内科党支部、门诊四党支部、门诊三党支部共同组成，参与科室有神经内科、急诊科、门诊办、全科医学科、老年医学科等。医疗队在一周内组建完毕，前后有二十余位医护人员接力参与。矫毓娟主任与门诊办公室主任王晓杰、急诊科主任关键和李爽、贾艳丽护士长反复完善需要携带的医疗保障所需药品、器械以及急救、义诊用品，各科物资借调，人员统筹安排均有条不紊，规范进行。

　　6月14日～6月15日，医疗队在学术交流会和义诊服务中发挥了重要作用，受到与会的罕见病组织、媒体人员、患友及患者家属的高度好评。6月16日，数百位重症肌无力患者参与了在鸟巢的徒步活动，我院的医疗队紧随患者开展实时医疗保障工作。一起参加活动的还有残奥会射箭选手高芳霞等几位世界冠军，活动中患者对我们的保障工作予以高度评价。

　　近十几年来，在党和政府对罕见病的高度重视和政策支持下，重症肌无力的对症治疗、中医药治疗、康复支持、社会工作、困境帮扶等方面都取得了进步，国内重症肌无力患者的生存质量得到显著改善，尤其近几年医学医药研究和医保政策推动取得显著成果，2024年两款创新药（艾加莫德α注射液、依库珠单抗注射液）首次纳入医保，改变了重症肌无力近30年无新药获批的现状，给患者带来了极大的希望和信心。

　　清华一附院神经内科矫毓娟主任带领的神经免疫专病团队，在重症肌无力的诊断和治疗方面一直紧随国际医疗前沿。一方面，我们借助清华大学的基础研究和技术力量，结合全面的免疫学检查、药物代谢基因和药物浓度测定等，帮助患者尽早诊断和精准的病情评估；另一方面，我们早期引进了利妥昔单抗、艾加莫德、依库珠单抗等国际诊治指南中纳入的各种新型生物制剂，对于新药的使用、疗效观察、不良反应的处理和患者指导方面积累了丰富的经验，可以在激素、传统免疫抑制剂、新型生物制剂选择范围内，帮助患者个性化治疗方案的精准制定。

　　重症肌无力这个疾病是古老的，它本身从不曾改变，改变的是我们对抗疾病的能力，以及对罕见病群体的爱和关注。清华一附院神经内科的神经免疫团队将基于专业、持续守护重症肌无力人群的身心健康，提供全力保障，共赴美好未来！